Onderhandelingen over een bijkomende terugbetaling van het medicijn Kaftrio, voor mucoviscidosepatiënten met twee zeldzame mutaties, hebben geen akkoord opgeleverd. Dat meldt minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit) vrijdag.

De terugbetaling van Kaftrio startte in 2022 voor ruim 800 personen met muco ouder dan 12 jaar met minstens één F508del-mutatie, de meest voorkomende mutatie. In 2023 kwamen daar kinderen bij tussen 6 en 11 jaar, dit jaar ook kinderen vanaf 2 jaar. 

Vandenbroucke liet inmiddels ook een procedure opstarten om de vergoedbaarheid uit te breiden voor een groep van een 70-tal patiënten met een combinatie van twee zeldzame non-F508del-mutaties. Die procedure leidde tot onderhandelingen met de firma Vertex over een mogelijke tijdelijke terugbetaling. Maar deze week gingen de partijen zonder akkoord uiteen.

"Ik begrijp dat dit nieuws voor deze patiënten en hun families bijzonder teleurstellend is", zegt Vandenbroucke in een persbericht. Voor hem had het dossier "de grootste prioriteit". Zo vroeg hij gesprekken op te starten nog voor de Europese goedkeuring. "We zijn dan ook tot het uiterste gegaan in de onderhandelingen. Helaas was de firma niet bereid een overeenkomst te sluiten met een redelijke prijs en duidelijke voorwaarden, waardoor er op dit moment geen akkoord kon worden bereikt. Dat is een moeilijke uitkomst, maar als overheid dragen we de verantwoordelijkheid om zorg toegankelijk en betaalbaar te houden voor alle Belgen."

Inmiddels heeft het Europees Geneesmiddelenagentschap het geneesmiddel wel goedgekeurd. Daardoor kan Vertex een nieuwe terugbetalingsaanvraag indienen. "We zijn klaar om het dossier opnieuw op te nemen als de firma een nieuwe terugbetalingsaanvraag indient", zegt Vandenbroucke. 

"De teleurstelling is enorm", reageert Mucovereniging op de afgesprongen onderhandelingen. "Het is een gemiste kans met grote gevolgen voor zo'n 70 personen met muco. Zijn de onderhandelaars zich wel bewust van de impact van hun beslissing en hun verantwoordelijkheid?", vraagt directeur Stefan Joris zich af. De gezondheid van de betrokken patiënten gaat intussen immers onherroepelijk verder achteruit, klinkt het. De fabrikant zal nu een nieuw dossier moeten opmaken en terugbetalingsprocedure opstarten. Maar zo'n procedure duurt al gauw een jaar en de uitkomst ervan blijft onzeker, dixit Mucovereniging. 

Mucoviscidose is een aangeboren, levensbedreigende en tot nog toe ongeneeslijke ziekte, waaraan zowat 1.380 mensen lijden in België. Kaftrio verbetert de longfunctie, vermindert het aantal opstoten, doet de nood aan antibiotica afnemen en geeft mensen met muco een betere levenskwaliteit.